一家公司停止了对镰状细胞病的一种有前途的基因疗法的临床研究，沐鸣平台此前两名参与该研究的患者出现了白血病样癌症。蓝鸟生物公司目前正在研究一种用于传递治疗基因的病毒是否会导致癌症，这让人们重新开始担心这种方法的风险。

也有可能癌症是由于患者接受了为基因传递做准备的化疗引起的。洛杉矶加利福尼亚大学的唐纳德·科恩领导了镰状细胞病和其他疾病的基因治疗试验，他说:“不管原因是什么，这都是一个令人难过的进展。”

在蓝鸟生物试验中，科学家们取出病人的血液干细胞，并在培养皿中使用与HIV相关的改良病毒进行治疗。它携带着编码携氧蛋白血红蛋白的DNA，目的是为了弥补病人的缺陷基因。这个步骤被称为“体外”，因为病人的细胞是在体外处理的，然后医生再把细胞注入病人体内。14名接受了蓝鸟生物疗法最新版本的患者现在几乎没有了他们的镰状红细胞曾经造成的疼痛危机。

但今天有消息称，一名5年前在其中一项研究中接受治疗的患者患上了急性髓系白血病(AML)。另一位患有骨髓增生异常综合征(MDS)，可发展为AML。在2018年的同一研究中，曾有一名患者患上了MDS，但测试显示，这可能是dna破坏化疗的结果，这种化疗会清除患者的骨髓细胞，为治疗细胞腾出空间。

尽管如此，基因疗法可以发挥更直接的作用。在过去的小型临床试验中，几个患有遗传性免疫疾病的男孩在接受类似的体外基因治疗后患上了白血病。在这些病例中，一种携带治愈性基因进入细胞的老鼠病毒将其基因载体放置在一个启动癌症基因的位置。研究人员随后转向了一种潜在的更安全的传递系统，一种慢病毒，它也将所携带的基因插入宿主的DNA，杏3沐鸣平台但在不太可能触发癌症基因的位置。然而，2019年的一份报告称，接受慢病毒基因治疗的猴子出现了类似白血病的情况，这表明癌症风险并未消除。

蓝鸟生物公司今天告诉投资者，尽管他们的科学家已经在接受治疗的急性髓性白血病患者的白血病细胞染色体中发现了插入DNA的病毒，但他们还不知道它的位置。他们将观察病毒DNA是否落在了一个已知的癌症促进基因附近，从而可能推动其活动。该公司表示，这些测试需要几周的时间。

与此同时，蓝鸟生物(bluebird bio)也暂停了一种已获批准的治疗药物在欧洲的销售，该药物使用同一载体治疗血液疾病-地中海贫血(beta thalassemia)。该公司股价今天暴跌38%。

去年，另一项使用CRISPR基因编辑工具打开胎儿血红蛋白的镰状细胞病临床试验报告了有希望的结果。这种疗法并不依赖于病毒来传递CRISPR;相反，它利用电流将CRISPR编辑分子导入培养皿中的细胞中。然而，CRISPR本身可以产生脱靶效应和重新排列染色体，而这是否会引发癌症可能在几年之内还不知道。

蓝鸟生物新闻是在2020年12月的一篇报道之后发布的，该报道称，沐鸣平台一名血友病基因治疗试验中的患者患上了肝脏肿瘤。unique公司计划探索其载体——腺相关病毒(AAV)的可能作用。尽管在基因治疗方面，aav被认为比慢病毒更安全，因为它们的设计目的不是为了将它们的货物插入细胞基因组，但动物研究发现，它们有时可以做到这一点。